تاییدیه داروی spinraza
سازمان غذا و داروی امریکا اولین داردی آتروفی عضلانی نخاعی را تایید کرد.
سازمان غذا و داروی امریکا داروی spinraza یا همان nusinersenرا که اولین دارو برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی یا همان SMA است را برای کودکان و بزرگسالان تایید کرد.
این بیماری یک بیماری کشنده و ژنتیکی است که روی قدرت و حرکت عضلات تاثیر می گذارد. در واقع ضعف عضله به علت از دست دادن کنترل حرکتی نورون ها است. این بیماری در تمامی سن ها می تواند اتفاق بی افتد.
اسپینرازا یک داروی تزریقی است که به مایع نخاعی تزریق می شود.
ایمنی و اثر بخشی بر روی ۱۲۱ بیمار ازمایش شد که نتیجه نشان داد که درصد بالایی از افراد کنترل بیشتر بر روی حرکات سر، ایستادن، راه رفتن، نشستن و … داشتند.
از عوارض آن به عفونت مجاری تنفسی فوقانی و تحتانی و هم چنین یبوست اشاره کرد. همچنین در این بیماران کاهش پلاکت و سمیت کلیوی از عوارض خطرناک است. از دیگر عوارض مشاهده شده در مطالعات حیوانات، نوروتوکسیسیتی است.
این دارو توسط بیوژن کمبریج از ماساچوست وارد بازار شده است.
- - - بروز رسانی شد - - -
? جدیدترین داروی بیماری اس ام ای(SMA)
? ابتدا مختصری درباره بیماری اس ام ای(SMA)بدانید:
عدم تعادل در تنظیم سلولهای شاخ جلویی نخاع باعث از بین رفتن تدریجی این سلولها می شود که نتیجه آن ایجاد مشکلات حرکتی و فلج عضلات بدن می باشد.این همان مکانیسم بیماری اس ام ای هست که معمولا در کودکانی دیده می شود که والدین آنها با یکدیگر فامیل هستند. بیماری اس ام ای چندین نوع دارد شامل نوع یک،که علایم آن قبل از شش ماهگی ظاهر می شود.در این نوع از بیماری شیرخوار بدنی شل دارد ولی چهره صورت او نرمال و طبیعی به نظر می رسد و سطح هوش، حرکات چشمی و توجه کودک به اطراف کاملاً طبیعی است. بیماری اس ام ای نوع دو که علایم بیماری بعد از هجده ماهگی بروز می کند و نوع سه که در نوجوانی ظاهر می شود.انواع دیررس سه و چهار این بیماری با ضعف عضلانی بیشتر در عضلات اطراف کمربند لگنی و کمربند شانه ای بروز می کنند.
?داروی جدید بیماری اس ام ای چیست؟
داروی اسپینرازا(SPINRAZA)جدیدترین دارو برای درمان بیماری اس ام ای می باشد.
?مکانیسم اثر داروی اسپینرازا چیست؟
داروی اسپینرازا در واقع نوعی ژن درمانی است.این دارو قطعه ای از ژن است که در آزمایشگاه با روش مهندسی ژنتیک تولید شده و در داخل بدن میزان تولید ژن سالمSMN1 را از SMN2 افزایش می دهد.نتیجه اینکه پروتئین سالم برای ایجاد تعادل تنظیم زنده بودن سلولهای شاخ جلویی نخاع افزایش پیدا می کند و مرگ تنظیم شده این سلولها کاهش پیدا می کند.
?نحوه مصرف و میزان قیمت داروی اسپینرازا چقدر است؟
داروی اسپینرازا فعلا فقط توسط شرکت بیوژن تولید می شود و نوع دارو بصورت آمپولهای تزریقی است که در داخل کانال نخاعی کودک تزریق می شود.در یک دوره یکساله لازم است که چهار آمپول در فواصل یک هفته ای تزریق شود و سپس هر چهار ماه نیز تزریق این دارو انجام گیرد.
داروی اسپینرازا گرانترین داروی موجود در آمریکا است و یک دوره کامل درمان آن حدود هفتصدو پنجاه هزار دلار هزینه دارد.
?آیا بیماران ایرانی می توانند از داروی اسپینرازا بهره مند شوند؟
?براساس مکاتبه ای که با شرکت بیوژن داشته ام ، داروی اسپینرازا فعلا فقط برای بیماران ساکن در آمریکا تاییدیه دریافت نموده است و امکان تهیه این دارو برای بیماران ایرانی درصورتی امکانپذیر است که وزارت محترم بهداشت مراحل ثبت این دارو و تاییدیه لازم را صادر نماید.
پاسخ با نقل قول