آزمايشي به نام " درمان بر روي دستهای گروهی بزرگ از سگهاي دیستروفیک پشتیبانی از تحويل تركيب جديد AAV براي پرش اگزون در بيماران دوشن" نتايج مثبتي از استفاده بردار ويروسي آدنو در بازيابي پروتئين ديستروفين در سگهاي مبتلا به ديستروفي عضلانی دوشن خبر داد.
اين آزمايشها مي توانند به پيدا كردن راه ها و درمانهاي جديد در انسانها كمك كنند. نتايج اين آزمايشها در مجله مولکول تراپي به چاپ رسيده است .
بيماي ديستروفي عضلاني يكي از مهمترين بيماريها در كودكان است كه به علت جهش در ژن ديستروفین در كروموزم X اتفاق مي افتد، پروتئين ديستروفین يك پروتئين بسيار لازم براي بافت هاي عضلاني مي باشد. از دست دادن و يا كم شدن اين پروتئين باعث ضعف عضلاني در پاها ، لگن و همچنين بقيه عضلات بدن و قلب مي شود.
يك گروه ژن تراپي به نام Généton و همچنين موسسه ی ميولوژي توسعه تحقيقات در آتلانتيك درمانی براي ديستروفي عضلاني دوشن كه از بردار AAV استفاده مي كند و باعث بازسازی ديستروفین در سگ ها مي شود را پيدا كرده اند. هدف اين درمان به خصوص، پرش از اگزون ٦،٧،٨ ژن ديستروفین مي باشد.
به ١٨ سگ نمونه بردار ويروسي تزريق شد كه پس ازسه ماه و نيم میزان پروتئين ديستروفین در پاهاي آنها افزايش پيدا كرد.
اين گروه تحقيقات هيچگونه عوارض درماني در اين درمان پيدا نكردند و تمامي حيوانات به راحتي اين درمان را تحمل كردند. هر چه مقدار تزريق بردار ويروسي بيشتر بود مقدار بالا رفتن سطح ديستروفین هم بيشتر شده بود.در این آزمايش ها میزان ديستروفین در بافتهاي عضلاني ٨٠٪ افزایش یافت و مقاومت بافتهاي عضلاني نيز بالا رفت كه این مسئله با عكس برداري هسته اي مورد تاييد قرار گرفت.
نتايج نشان داد كه داده هاي بدست آمده ثابت و پايدار هستند و نسبت به آزمايشهای سري اول كه با آنتي سنس – اليگونكلئوتيد انجام می شد،احتیاجی به تزريق مجدد نداشتند.
اين آزمايشها در فاز ١-٢ تحقیقاتی هستند و مدارك براي گرفتن مجوز انجام فاز نهايي در سال ٢٠١٥ ارسال خواهد شد.
نوشته شده توسط دکتر آزاده بوژمهرانی
منبع
پاسخ با نقل قول